Prise en charge des NMP

Prise en charge de la myélofibrose (MF)

Les facteurs principaux suivants permettront à votre spécialiste de déterminer les options thérapeutiques qui vous conviennent le mieux:

  • Le nombre de globules rouges et de globules blancs anormaux
  • Le nombre de cellules blastiques dans votre sang (des cellules qui en sont encore aux stades précoces de leur développement et qui ne remplissent aucune fonction pour le moment)
  • Votre âge
  • Certaines mutations génétiques
  • Des symptômes comme la fièvre, les sueurs nocturnes et la perte de poids
  • Des complications invalidantes comme l’hypertrophie de la rate et du foie, les hémorragies digestives, les infections et la malnutrition

Quelles sont vos options?

Observer et attendre

Si vous ne présentez aucun symptôme au moment de votre diagnostic de MF, votre médecin spécialiste vous suggérera peut-être une période d’observation et d’attente. Au cours de celle-ci, les patients passent en général des examens médicaux et subissent des analyses sanguines de façon régulière. Le spécialiste donne également des conseils permettant à ses patients d’adopter un mode de vie plus sain. Si vos symptômes ou votre maladie évoluent, parlez-en à votre médecin, qui vous présentera les options qui vous conviennent le mieux.

Prise en charge de l’hypertrophie de la rate

L’hypertrophie de la rate est un symptôme courant de la MF qui entraîne souvent des douleurs, de l’inconfort, une sensation de satiété et une perte d’appétit. Parmi les options thérapeutiques, on retrouve:

  • Splénectomie (ablation chirurgicale de la rate): On envisage cette option lorsque l’hypertrophie de la rate entraîne de la douleur et des complications ou si le patient nécessite davantage de transfusions sanguines. Bien qu’elle soit habituellement sécuritaire, la splénectomie, comme toute chirurgie, est associée à un risque potentiel de complications, notamment de saignements, de caillots sanguins, d’infection et de lésions aux organes avoisinants, dont l’estomac, le pancréas et le colon.
  • Radiothérapie: La radiothérapie ou l’application de rayons X sur la rate constitue une option lorsque la splénectomie est écartée. Administrée à l’hôpital, la radiothérapie contribue à réduire la taille de la rate. Le soulagement qu’elle procure est habituellement temporaire et dure de trois à six mois. La manière dont les rayons sont projetés est maintenant très précise et les avancées à cet égard ont minimisé les effets secondaires de cette procédure. Chez certains patients, la quantité de globules blancs, de plaquettes et de globules rouges peut chuter; il faut donc surveiller l’apparition de cet effet secondaire.
  • Jakavi® (ruxolitinib): constitue une option médicamenteuse pour le traitement de l’hypertrophie de la rate ou des symptômes qui lui sont associés chez les patients adultes atteints de MF. Jakavi® peut entraîner des effets secondaires au niveau du sang, comme l’anémie (faible taux de globules rouges), la thrombopénie (faible taux de plaquettes dans le sang) et la neutropénie (faible taux de globules blancs). Les autres effets secondaires signalés le plus fréquemment lors des essais étaient les ecchymoses, les étourdissements, les céphalées et la fièvre.

Prise en charge de l’anémie

Il est fréquent que les personnes atteintes de MF soient également atteintes d’anémie. Ses symptômes sont la fatigue excessive, la faiblesse et l’essoufflement. Si ces symptômes vous causent des difficultés, votre médecin spécialiste peut vous suggérer de procéder à une transfusion sanguine.

  • Les transfusions sanguines: sont habituellement réalisées dans une clinique externe et impliquent le transfert de globules rouges provenant d’un donneur compatible avec votre organisme. Ce procédé peut augmenter votre quantité de globules rouges et rapidement atténuer vos symptômes d’anémie, souvent dans un délai de 24 heures. Les transfusions sanguines sont relativement sécuritaires et n’entraînent habituellement pas de graves complications, mais il y a un risque accru de surcharge en fer si vous recevez une série de transfusions. La surcharge survient généralement après de nombreuses années ou après la réception de 10 à 20 transfusions. Si vous avez chaud, froid, des frissons ou si vous ressentez un quelconque inconfort pendant ou après la procédure, il peut s’agir de signes d’effets indésirables.

Prise en charge de la thrombocythémie

Agrylin® (anagrélide) est un médicament qui diminue la quantité de plaquettes des personnes atteintes de thrombocythémie (quantité excessive de plaquettes dans le sang). Dans certains cas, il peut entraîner de graves effets secondaires, notamment : difficulté à respirer ou essoufflement, douleurs à la poitrine, palpitations et enflure des pieds ou des chevilles. Les effets secondaires les plus souvent signalés sont les céphalées, la diarrhée, la faiblesse, les nausées, la douleur abdominale et les étourdissements.

Greffe de moelle osseuse ou de cellules souches

La greffe de moelle osseuse ou de cellules souches constitue le seul traitement curatif pour les patients atteints de MF. Le cas de chaque patient est évalué individuellement puisque les greffes ne sont généralement pas recommandées en raison du risque élevé d’effets secondaires pouvant mettre en jeu le pronostic vital, ainsi que du risque que les nouvelles cellules souches attaquent les tissus sains de votre organisme. On envisage donc seulement l’option de la greffe chez les patients auxquels elle conviendrait et qui sont à un stade avancé de la maladie. La première étape comprend de la chimiothérapie ou de la radiothérapie à très fortes doses.

La décision d’amorcer tout traitement devrait être prise après avoir discuté des bienfaits et des risques y étant associés avec votre médecin traitant.

 

Prise en charge de la polycythémie vraie (PV)

La prise en charge de la PV vise à réduire le nombre de cellules présentes dans le sang en vue de maîtriser les symptômes et de réduire le risque de complications.

Il est donc crucial de surveiller et de maîtriser le taux d’hématocrite puisqu’il s’agit d’un important indicateur de la gravité de la maladie. Le maintien d’un taux d’hématocrite inférieur à 45 % et la normalisation de la quantité de globules blancs et de plaquettes contribuent à réduire le risque de thrombose majeure et de complications cardiovasculaires.

Une prise en charge efficace de la PV peut aussi contribuer à atténuer certains symptômes entraînés par de tels troubles sanguins. Éviter les situations qui peuvent aggraver les symptômes peut aussi améliorer votre condition – par exemple, les bains chauds peuvent empirer les démangeaisons.

Réduire le taux d’hématocrite

  • Phlébotomie: Si vous ne présentez pas de symptômes lorsque vous recevez votre diagnostic, mais que votre taux d’hématocrite (pourcentage de globules rouges dans le sang) est trop élevé, votre médecin peut vous recommander une phlébotomie en vue de réduire votre volume de globules rouges par rapport à votre volume sanguin total. La phlébotomie est une procédure simple par laquelle une certaine quantité de sang est retirée afin de réduire votre taux d’hématocrite. Cette procédure est similaire à celle du don de sang et elle comporte les mêmes risques.
  • Jakavi® (ruxolitinib): Il s’agit d’une option thérapeutique qui maîtrise le taux d’hématocrite chez les patients adultes atteints de PV qui ne peuvent pas recourir à un agent cytoréducteur ou pour lesquels celui-ci ne parvient à maîtriser leur taux d’hématocrite. Jakavi® peut entraîner des effets secondaires au niveau du sang, comme l’anémie (faible taux de globules rouges), la thrombopénie (faible taux de plaquettes dans le sang) et la neutropénie (faible taux de globules blancs). Les autres effets secondaires signalés le plus fréquemment lors des essais étaient les ecchymoses, la diarrhée, les spasmes musculaires et les étourdissements.

Prise en charge de la thrombocythémie

Agrylin® (anagrélide) est un médicament qui diminue la quantité de plaquettes des personnes atteintes de thrombocythémie (quantité excessive de plaquettes dans le sang). Dans certains cas, il peut entraîner de graves effets secondaires, notamment : difficulté à respirer ou essoufflement, douleurs à la poitrine, palpitations et enflure des pieds ou des chevilles. Les effets secondaires les plus souvent signalés sont les céphalées, la diarrhée, la faiblesse, les nausées, la douleur abdominale et les étourdissements.

La décision d’amorcer tout traitement devrait être prise après avoir discuté des bienfaits et des risques y étant associés avec votre médecin traitant.

Ce à quoi vous pouvez vous attendre

Votre situation personnelle et vos antécédents familiaux, ainsi que la manière dont vous répondez aux différents traitements peuvent tous influencer votre pronostic. Votre médecin spécialiste sera en mesure de vous tracer un portrait plus juste.

En règle générale, les patients atteints de PV chez qui elle n’évolue pas en myélofibrose (MF) ou en leucémie peuvent s’attendre à une espérance de vie normale ou légèrement raccourcie si leur affection est adéquatement suivie et traitée, le cas échéant.

Chez certains patients, la maladie peut demeurer stable ou évoluer de façon graduelle au fil du temps. Cela signifie qu’il se peut que vous ne présentiez jamais certains symptômes ou que vous ne connaissiez pas les issues sur lesquelles vous lisez – ou, le cas échéant, la situation peut être seulement temporaire. Nombre de personnes atteintes de PV mènent une vie normale pendant des années sans présenter de complications. Toutefois, même si vous ne manifestez aucun symptôme, il est important que votre taux d’hématocrite soit maîtrisé en vue de réduire le risque de troubles graves, comme la thrombose majeure et les complications cardiovasculaires.

Dans une minorité de cas, la PV est susceptible d’évoluer en myélofibrose (MF) ou de se transformer en leucémie myéloïde aiguë (LMA). Également de la famille des NMP, la myélofibrose survient lorsque des tissus cicatriciels remplacent la moelle osseuse, ce qui nuit à sa capacité à produire des cellules sanguines normales. La LMA est une affection maligne qui survient lorsqu’il y a une quantité excessive de cellules sanguines immatures en formation dans le sang ou dans la moelle osseuse nuisant ainsi, à leur tour, à la formation de globules blancs nécessaires pour combattre les infections. Si vous avez des préoccupations, veuillez en parler à votre médecin spécialiste.

 

Prise en charge de la thrombocythémie essentielle (TE)

La prise en charge de la TE vise à maîtriser les symptômes et à réduire les complications en vue d’améliorer la qualité de vie des patients.

Si vous ne manifestez pas de symptômes au moment de votre diagnostic, on vous recommandera peut-être l’approche « observer et attendre », sous réserve que votre numération plaquettaire soit à un niveau acceptable et que vous ne faites partie d’aucun groupe à risque élevé de caillots sanguins. Votre médecin peut vous donner des conseils pour adopter un mode de vie sain; il peut notamment vous offrir de l’aide pour cesser de fumer.

Certains patients atteints de TE peuvent nécessiter divers traitements, selon leurs symptômes et les résultats obtenus lors des examens réguliers de suivi exécutés par leur médecin. On choisit habituellement le traitement selon une variété de facteurs de risque, dont l’âge, les antécédents d’événements thrombotiques et la résistance à certains médicaments.

Diminution des risques de formation de caillots sanguins

Diminuer la quantité de plaquettes des personnes atteintes de thrombocythémie (quantité excessive de plaquettes dans le sang) peut réduire leur risque de former des caillots sanguins et atténuer leurs symptômes, notamment les complications graves associées aux blocages de vaisseaux sanguins et les saignements.

Prise en charge de la thrombocythémie

Agrylin® (anagrélide) est un médicament qui diminue la quantité de plaquettes des personnes atteintes de thrombocythémie (quantité excessive de plaquettes dans le sang). Dans certains cas, il peut entraîner de graves effets secondaires, notamment : difficulté à respirer ou essoufflement, douleurs à la poitrine, palpitations et enflure des pieds ou des chevilles. Les effets secondaires les plus fréquents sont les céphalées, la diarrhée, la faiblesse, les nausées, la douleur abdominale et les étourdissements.

Votre plan de traitement est établi en fonction de votre situation personnelle et prend en compte les symptômes que vous présentez ainsi que les facteurs de risque associés à votre mode de vie, comme l’hypertension et le tabagisme.

La décision d’amorcer tout traitement devrait être prise après avoir discuté des bienfaits et des risques y étant associés avec votre médecin traitant.

Ce à quoi vous pouvez vous attendre

Votre situation personnelle et vos antécédents familiaux, ainsi que la manière dont vous répondez aux différents traitements peuvent tous influencer votre pronostic (issue théorique de la maladie). Votre hématologue sera en mesure de vous tracer un portrait plus juste.

En règle générale, les patients atteints de PV qui ne présentent pas de complications graves associées à la formation de caillots sanguins ou à des saignements ont d’excellentes chances d’avoir une durée de vie quasi normale s’ils sont suivis de manière adéquate.

Chez certains patients, la maladie peut demeurer stable ou évoluer de façon graduelle au fil du temps. Cela signifie qu’il se peut que vous ne présentiez jamais certains symptômes ou que vous ne connaissiez pas les issues sur lesquelles vous lisez – ou, le cas échéant, la situation peut être seulement temporaire. Nombre de personnes atteintes de TE mènent une vie normale, une journée à la fois, durant des années, et ce, sans connaître de complications.

Dans une minorité de cas, la TE est susceptible d’évoluer en myélofibrose (MF) ou de se transformer en leucémie myéloïde aiguë (LMA). Également de la famille des NMP, la MF survient lorsque des tissus cicatriciels remplacent la moelle osseuse, ce qui nuit à sa capacité à produire des cellules sanguines normales. La LMA est une affection maligne qui survient lorsqu’il y a une quantité excessive de cellules sanguines immatures en formation dans le sang ou dans la moelle osseuse nuisant ainsi, à leur tour, à la formation de globules blancs nécessaires pour combattre les infections. Si vous avez des préoccupations, veuillez en parler à votre médecin spécialiste.